8月15日，Avidity Biosciences宣布，旗下在研抗体寡核苷酸偶联物（AOC）AOC 1044用于治疗44号外显子跳跃突变的杜氏肌营养不良症（DMD）适应症获得了美国FDA授予的孤儿药资格认定。
2023年4月，该疗法已获FDA快速通道指定。
DMD是一种罕见的遗传性疾病，其特征为肌营养不良蛋白缺乏而导致的进行性肌肉损伤和无力，通常发生在幼儿时期。据统计，DMD男婴发病率为1/5000~1/3500。全球大约有13.6万例DMD患者。中国是DMD患者人数最多的国家之一，每年有400-500例DMD患儿出生，累计患者多达7-8万人。目前暂无针对DMD44号外显子跳跃疗法被批准上市。
AOC 1044是一款在研AOC疗法，由靶向转铁蛋白受体1（TfR1）的单抗、linker以及靶向外显子44的治疗性寡核苷酸磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO）组成，旨在将PMO递送至骨骼肌和心脏组织，通过特异性跃过外显子44，促使患有DMD44病人产生部分功能性抗肌萎缩蛋白。
目前，AOC 1044用于DMD44的临床试验正处于I/II期阶段。
Avidity预计2023年Q4公布EXPLORE44研究中健康受试者部分结果。
8月7日晚间，人福医药（SH600079，股价21.69元，市值354.12亿元）发布公告表示，接到实控人艾路明通知，艾路明于8月7日收到中国证监会《立案告知书》
8月8日，礼来公布了2023年第二季度及上半年总业绩。数据显示，礼来上半年总收入152.72亿美元，同比增长7%。其中第二季度收入为83.12亿美元，同比增长28%。
今年医保目录调整方案还是保持稳定，较去年变化不大。从产品数量上和未来的市场潜力来看，今年属于较小的一年，但考虑到疫情放开后的基金压力，预计今年的降幅可能并不会小多少。
随着反腐风暴持续推进，医药行业风声鹤唳。“最近医院主任都拒绝见面，让我们不要去医院找他们”，一医药行业销售告诉北京商报记者。
在鼓励创新、加速审评审批、加快临床急需药物上市等一系列政策的支持下，中国境内过去七年间共批准上市了超300款新药，大大增加了创新药的供给。
8月7日，Vistagen公布了PH94B（fasedienol）治疗社交恐惧症的III期PALISADE-2研究的积极结果。
文|张岩双汇发展扛不动万洲国际在国际市场的下滑势能。8月15日，双汇发展以及其间接的实际控股企业万洲国际发布的中期财报显示，双汇发展营收和净利润分别实现了9.2%和3.9%的提升。
文|张岩8月15日，桃李面包发布的业绩报告显示，2023年上半年其营收仅微涨了0.03%，营业利润和利润总额出现了近两成的下滑。桃李面包发展瓶颈越来越明显。
